Projet

REGISTRE AHTTR FRANCE et PROJETS

Rappel sur l'AHTTR : Amylose Héréditaire à TransThyRétine.
L’amylose ATTR héréditaire (hATTR) est une maladie héréditaire rare évolutive causée par une mutation génétique qui entraîne le mauvais repliement des protéines de transthyrétine (TTR).

Le médecin qui coordonne ce registre national est :
le Pr Andoni Echaniz-Laguna qui exerce au Centre de Référence des Neuropathies Rares du CHU de Bicêtre.

L’Unité de Recherche Clinique (URC) APHP. Université Paris-Saclay Sud (Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation) représente l’APHP qui est le responsable de ce registre et du traitement des données qui y sont collectées et réutilisées dans le cadre de projets de recherche scientifique et médicale. L’URC APHP Paris-Saclay Sud est également responsable de la mise en œuvre du traitement des données et des études utilisant les données collectées.

Objectifs du Registre AHTTR FRANCE

-Une meilleure connaissance de l’évolution des patients traités ou non.
-D’améliorer la prise en charge de la maladie et d’évaluer l’utilité des différents traitements, notamment des nouvelles thérapies arrivées récemment.

La collecte des informations médicales à long terme de ces patients, de leur histoire clinique, de leur évolution, et de leur prise en charge permettra d’étudier les caractéristiques démographiques, familiales, cliniques, biologiques, histologiques et génétiques de la maladie des patients et d’étudier leur évolution à long terme (fonctions neurologiques et cardiaques, fonctions digestives et oculaires, qualité de vie et survie) en fonction de l’ancienneté de la maladie et des traitements reçus.

Les données de ce registre sont ensuite traitées et analysées dans des travaux à finalité épidémiologique et de recherche clinique relatifs à cette maladie dans l'objectif d'en améliorer les connaissances et la prise en charge.

Information sur le Registre

Nous continuons à mettre à jour la liste des études en cours utilisant les données du Registre AHTTR FRANCE.
N’hésitez pas à consulter régulièrement la liste des projets pour suivre les nouvelles études réalisées et à nous contacter pour toute question.